还是一年多之前,于问好跑去找郑教授,向他咨询,他说看到群里有些病友,等不到全相合的配型,做了半相合移植,像浅浅这种情况,能不能也做个半相合的移植,用我的骨髓?
“当然可以做,我们已经做了好几例,手术本身没有问题。”
郑教授十指交叉在胸前,互相顶着,他看着于问好,继续说:
“但像浅浅这种情况,我的建议是不要做,还是再等等。和全相合移植比起来,半相合移植,排异危险系数更大,五年治愈率方面也肯定更低,另外,复发率方面,虽然没有数据支撑,但从我的经验来说,肯定是更高。
“半相合移植对那些急发的病患,或者身体条件已经支撑不住,又或者使用靶向药不合条件,不得不马上做移植的病人来说,那也是无奈的选择。我们是朋友,我可以和你直说,说穿了就是死马当作活马医,放手一博,赌一把。
“如果浅浅已经到了这个程度,我肯定是劝你马上进行半相合移植,但浅浅还没到这个程度,她还有时间等,等全相合的配型,或者等医药学和医疗水平的发展,对了,小于,我告诉你一个好消息。”
郑教授一说好消息,于问好眼睛一亮,赶紧凑过去问:“什么好消息?”
“亚盛医药和信达生物合作研制的新药耐立克,通用名叫奥雷巴替尼片,是口服第三代bcr-abl抑制剂,也是我国首个获批的第三代bcr-abl靶向耐药cml治疗药物,对bcr-abl以及包括t315i突变在内的多种bcr-abl突变体有突出效果,可以说是达到世界领先水平。”
“什么意思?郑教授,你说点我能听懂的。”于问好有些急了。
“好好,简单点说,就是它对慢粒患者很有效,不通过骨髓移植,也有治愈的功能。”郑教授说,“我手上就有几個病例,他们服用这个药之后,现在已经能正常工作和生活了。”
“不移植就可以治愈?真的有这样的事情?那也太好了!”于问好叫道。
“这个药不简单啊,2021年3月,被cde纳入突破性治疗药物。2019年7月获得美国fda临床试验许可,直接进入ib期临床研究,临床试验到现在连续四年,入选美国血液学会年会口头报告,并荣获2019ash年会最佳研究的提名。
“2020年5月,他们接连获得美国fda授予的孤儿药资格和审评快速通道资格,也获得了欧洲孤儿药资格……”
“孤儿药,那就是对小孩子特别有效对不对?”于问好急急地打断郑教授的话。
郑教授忍不住笑了起来,他说:
“不要字面理解,孤儿药不是给孤儿用的药,而是指罕见药,用于预防和治疗罕见病的药物。因为罕见病患病人群少
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